又有儿童死于基因编辑试验，辉大前CEO承认使用过高剂量

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李珊珊 知识分子
2026年8月6日 10:30 北京
知识分子
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辉大基因官网封面图



撰文｜李珊珊



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又有孩子在基因治疗试验中不幸离去。8月5日，据美国媒体STAT News报道，辉大基因的基因编辑临床试验中，一名肌营养不良受试男孩死亡。



众所周知，用药剂量是药物安全的关键因素之一。而辉大基因注射了过高剂量，辉大基因CEO陆英明承认，这样的剂量已知可能有严重副作用。这位CEO去年已离职辉大基因。辉大另一位美国高管、首席技术官TJ Cradick称自己在辉大使用高剂量之前就已离职。

2018年，对于中国科学院神经科学研究所的杨辉研究员，是重要的一年。他被指控2018年听了来访的傅向东教授研究报告之后剽窃其成果；同年杨辉建立了“辉大”基因编辑公司，“专注于设计、改造及开发新型CRISPR基因编辑工具和颠覆性的创新基因疗法”。



基因治疗是全世界推进的新型治疗方式，几十年来经风雨，摸索出成功的经验和失败的教训。对于安全至关重要的一点是剂量。以每公斤体重病毒量来计算，一般E11（百亿级）到E13（千亿级）为安全用量，E14（万亿级）就要担心严重副作用，E15一般不用。按照STAT的报道，辉大基因最初采用低剂量给药，陆英明去年5月在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会表示，首位接受低剂量治疗的男孩体内，仅能检测到微量抗肌萎缩蛋白 —— 也就是杜氏肌营养不良患者体内缺失的关键蛋白。陆英明还透露，辉大后续升级给药剂量至每公斤体重约 100万亿病毒颗粒。 （注：这一剂量达到了E14以上）。



STAT报道称，这场年会结束后，辉大基因便“销声匿迹”，此后 15 个月内未再发布任何官方新闻稿。今年2月，某临床试验注册平台更新信息，标注该项研究状态为 “已完成”。本周三（8月5日），辉大基因终于给STAT提供了情况通报：这名男孩因递送疗法所用病毒载体诱发剧烈全身免疫反应，最终死于急性呼吸窘迫综合征。本次事故完整调查结果已于2026 年1月提交同行评审，全部科学细节将在论文正式刊发后对外公开。医院在获知该不良事件后，在法定上报时限内通过院内伦理委员会与项目监管流程完成上报，后续也按要求提交了初步报告与跟进报告。
陆英明此前曾向 STAT 透露，试验期间确实发生过一起未对外详细说明的“严重不良事件”，并表示自己去年蹭多次推动公司完整公开事故详情。



辉大基因的临床试验，是研究者发起的临床试验(IIT)，只需医院伦理委员会的审批。在ClinicalTrials.gov网站，《知识分子》找到了辉大基因的临床实验注册记录（ID：NCT06594094）。根据记录，临床试验开始于2024年11月，原本拟于2026年8月完成实验主要部分，2027年6月完成数据分析，计划入组患者为年龄4-8岁的男性儿童。



最近，美国《科学》杂志还报道，一位6岁女童在基因编辑临床试验中不幸死去。



需要注意的是，上述两例实际是2025年上半年出的事。中国已经加强了相关管理。2025年10月，国务院公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》。该管理条例已于2026年5月1日施行，业内普遍认为比以前严格很多。图片

Jerryme1987

这个新事故好像是在上海的国家儿童医学中心搞的，这个中心好像又是上交下属。

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Jerryme1987 发表于 2026-8-7 13:48
这个新事故好像是在上海的国家儿童医学中心搞的，这个中心好像又是上交下属。 ...

1，基因编辑技术是新质生产力，是生物革命，方向没错。
2，基因编辑技术，美国领先，中国处于第二梯队，底层工具、临床转化、核心递送系统仍存在明显短板。
3，除了医学，农业上竞争也激烈。
4，全球还没有中国自研基因编辑药物获批上市，美国已经实现产品商业化；国内多数项目处于Ⅰ/Ⅱ期早期临床，长期安全性随访数据积累不足。
5，不是全面落后，属于局部先进、整体追赶：农业育种、部分RNA编辑、模式动物构建达到国际一流；但底层工具、核心递送载体、商业化药品转化存在明显代差。
6，医学方向，国内第一梯队是清北复交西湖大学。清北平台更强，设有北大‑清华生命科学联合中心。北大另有BIOPIC（生物医学前沿创新中心）、蛋白质与植物基因研究国家重点实验室。清华则有生命科学学院、医学院平台。
7，复旦有遗传工程国家重点实验室，以及多家三甲附院。上交有生命科学技术学院、医学院两个平台，上交医学院负责临床人体试验。
8，西湖大学拥有遗传物质表达与重构全国重点实验室。
9，农业方向，整体处于世界第一梯队，集中在农林类高校。

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上海市，同济和华东师大也在大力发展基因编辑技术，都是医学方向。
同济依托附院，水平一般。
华东师大规模大，水平较高，拥有生命科学学院，上海市调控生物学重点实验室平台，有多个团队，已在临床上取得多项突破。

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《纽约时报》报道，美国再次用AI研发16种全新病毒，斯坦福大学+Arc研究所，2026‑08‑06在《Science》发表论文，AI设计，实验室合成，得到16种有活性的全新病毒；这16种全部是噬菌体（bacteriophage），只感染细菌，不感染人、动物，对人类没有致病性，不是人造致病病毒。
人类实验室合成病毒技术早已突破，2003年人工合成噬菌体ΦX‑174基因组，本次突破点是AI从头完整生成全新的功能性病毒基因组，而不是改造已有病毒，属于合成生物学里程碑。

叮咚叮咚

搞生物的这波人，相当比例成为了论文狂热分子，只要能发顶刊，什么事都敢做。再加上这群人没有接受临床医学的基础性训练，把活生生的人当做小白鼠、猴子使。论文狂热所带来心理畸形、胆大包天、监管薄弱，以后这类事情会更多。

带我去你家

搞生物，基础研究这群人已经疯了，为了发顶刊不顾伦理道德，点名中山，交大

tch7022343

所以那个小女孩父母确实做了件好事，为了防止其他人被骗受害

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带我去你家 发表于 2026-8-8 11:01
搞生物，基础研究这群人已经疯了，为了发顶刊不顾伦理道德，点名中山，交大 ...

中山国内属第二梯队

时光漫步

这次出事故的是交大附属儿童医学中心。杨辉也毕业于交大

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临床转化不行

kapior

时光漫步 发表于 2026-8-8 13:33
这次出事故的是交大附属儿童医学中心。杨辉也毕业于交大

交大为了发顶刊已疯魔？

kapior

svideo 发表于 2026-8-8 09:33
上海市，同济和华东师大也在大力发展基因编辑技术，都是医学方向。
同济依托附院，水平一般。
华东师大规模 ...

你不识数又一次体现得淋漓尽致。同济是妥妥的转化医学重镇。拥有教育部“细胞干性与命运编辑”前沿科学中心、国家干细胞转化资源库、教育部干细胞资源库三大国家级科研平台以及上海市信号转导与疾病研究重点实验室。

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kapior 发表于 2026-8-8 14:12
你不识数又一次体现得淋漓尽致。同济是妥妥的转化医学重镇。拥有教育部“细胞干性与命运编辑”前沿科学中 ...

基因编辑技术，应用方向有两个，一个是农业，一个是医学。
医学方向，水平如何，看临床转化。同济华师目前这块还不行。