【济世报国】北大医学2025跟踪（国家级科技创新基地21个，第7篇CNS-姜长涛Cell）

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北大口腔医院口腔颌面外科参加第26届国际口腔颌面外科学术会议

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第26届国际口腔颌面外科学术会议（26th International Conference on Oral and Maxillofacial Surgeons，ICOMS）于2025年5月22日-5月25日在新加坡举行。两年一度的ICOMS会议是国际口腔颌面外科领域最大规模的会议之一，是世界各地口腔颌面外科医师交流沟通的平台。为展现北大口腔医院口腔颌面外科医师的学术水平和风采，口腔颌面外科由蔡志刚、彭歆两位院领导带队，贺洋、单小峰、章文博三位科主任以及俞光岩教授、马莲教授、张益教授等45人应邀参会，是口腔颌面外科近年来参加的最大规模的一次国际会议。
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% r3 ?, A; L) h& s, k% {北京大学口腔医院口腔颌面外科代表团在会上广泛展示了北大口腔医院口腔颌面外科近年来取得的突出成果。本次会议还设置中国专场，由蔡志刚教授担任主席，彭歆教授和贺洋教授担任主持，张益、蔡志刚、王晓霞、贺洋和单小峰五位教授在中国专场做专题发言。其他医护人员共进行了41次分会场发言，内容涉及口腔颌面部肿瘤及缺损修复重建、创伤外科、唇腭裂外科、正颌外科、颞下颌关节外科、牙槽外科及人工智能技术应用等，口腔颌面外科博士研究生吴雨筱获“最佳研究奖”，充分展现了北京大学口腔医院口腔颌面外科各级医师的临床技术、学术风采和创新能力。
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3 X% Y* D1 C2 B7 M' A' V/ W" R北大口腔医院在会场展区特设展台，向国际同行介绍北京大学口腔医院三亚医院和设置在北大口腔医院的国际口腔颌面外科医师协会（International Association of Oral and Maxillofacial Surgeons，IAOMS）、国际内固定协会颅颌面分会（AO Cranio-Maxillofacial Surgery，AOCMF）两个培训中心，成为在ICOMS史上第一个设置展台的医院。借此会议契机，北大口腔医院在会场举办了午餐会，邀请IAMOS和AOCMF主席以及东南亚各国口腔颌面外科学科带头人参会，介绍北大口腔医院最新发展情况和三亚医院建设情况。
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本次会议充分展现了北大口腔颌面外科的实力，扩大了北大口腔的国际声誉，并代表中国口腔颌面外科同行发出中国声音。口腔颌面外科将以此为契机，继续加强学科建设，促进国际交流，为建成国际一流的口腔颌面外科而努力。

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中国牵头，全球瞩目！COMBINE 1研究荣登《柳叶刀》子刊，全球Leading PI 北大人民医院纪立农教授深度解读
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# u9 r) _7 D6 }2 C& g重磅喜讯！首项由中国糖尿病专家牵头的创新药物全球多区域临床试验结果正式发表！2025年6月4日，COMBINE 1研究在线发表于《柳叶刀》子刊Lancet Diabetes Endocrinol（1区Q1，IF=44）[1]。该研究开创了中国临床研究者领导全球性糖尿病创新药物临床注册研究之先河，树立了中国在国际糖尿病领域新药研究中的角色新高度，为首个基础胰岛素/胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）周制剂IcoSema临床研发贡献重要力量。
作为COMBINE 1研究全球Leading PI和该文章的唯一通讯作者，北京大学人民医院纪立农教授，深入解读研究结果、分享研究感受，并就IcoSema临床应用前景发表见解。
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( }6 O3 k! s0 f1 R  _/ @: k9 v纪立农教授：COMBINE 1是第一项由中国糖尿病内分泌专家牵头的创新药物全球多区域临床试验（MRCT）。我非常荣幸作为COMBINE 1研究全球Leading PI，与国际上多个国家和地区的研究者共同开展并完成了这项研究。
中国糖尿病患者不仅数量庞大，并且普遍存在血糖和心血管危险因素控制不满意的现象，对糖尿病创新药物有着巨大需求，这也促进中国积极参与全球药物同步研发，以促进创新药物尽早进入到临床应用。近年来，我国研究者在全球性新药临床研究中发挥着越来越重要的作用，该研究结果正式发表于《柳叶刀》子刊，我感到非常自豪与欣慰
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1 z2 R2 c8 Z" }9 Z* F8 r- j纪立农教授：目前，国际上创新药物研发已经进入一个新的时代，以糖尿病领域为例，创新药物正在不断积极开发中，以期更好地改善疾病管理并进一步改善疾病结局，为临床提供更多治疗手段。我们希望这些创新药物如IcoSema能尽快进入临床使用，采用国际多中心同步研究的方法能大大加速这一进程。对于某个国家和地区而言，这意味着不需单独开展注册临床研究，而是通过全球同步开展多中心的注册研究来共同验证创新药物的有效性和安全性，这样可减少各国的受试者数量，大大节省时间，提高效率，实现全球同步研究、同步申请、同步上市。
“中国同创”计划在推动中国更多地加入全球同步临床研究中发挥了很大作用。目前，COMBINE系列研究在全球同步顺利开展，IcoSema在研发进度上保持中国与全球同步化。例如，COMBINE 1研究入组中国大陆100例患者，其数据将为IcoSema在我国注册申报提供关键支持。在药品申报上，IcoSema已于2024年下半年同步向中国和欧盟提交上市申请，中国患者有望同步受益于这种全球创新药物。
COMBINE 1研究的正式发表是糖尿病治疗领域的一个重要进展，标志着首个基础胰岛素/GLP-1RA周制剂IcoSema的临床研发顺利完成了其中一个关键节点。目前，我国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理IcoSema的新药上市申请[17]，期待其能早日获批，尽早造福中国糖尿病患者。

6 }% b# k7 d' N$ S6 c" Z1 O* shttps://doi.org/10.1016/S2213-8587(25)00096-8

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北医三院神经内科樊东升教授在《柳叶刀·神经病学》发表述评，分享渐冻症临床试验设计新观点
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近日，北医三院神经内科樊东升教授在国际神经病学领域权威杂志《柳叶刀·神经病学》（The Lancet Neurology）上受邀发表题为《ALS的创新试验设计：保持效率和精度的平衡》（Innovative trial designs in amyotrophic lateral sclerosis: balancing efficiency and precision）的述评，分享了关于肌萎缩侧索硬化症（渐冻症，ALS）临床试验设计的最新观点。
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" t  c& U  X) ?4 }0 O! MALS是一种罕见且致命的神经退行性疾病，其临床和遗传异质性高，缺乏合适的终点和预后生物标志物，给临床研究带来了巨大挑战。近年来，ALS临床试验平台（如MND-SMART和HEALEY ALS平台）通过共享安慰剂对照组和适应性设计，旨在提高试验效率，但如何在效率与精准性之间取得平衡仍是挑战。
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# U: Z+ K4 |# J樊东升教授在述评中指出，平台试验的宽泛纳入标准加速了试验进程，但也增加了筛选出潜在受益人群的难度。此外，生物标志物的纳入对于ALS临床研究极为重要，基于生物标志物进行人群筛选有助于精准识别治疗的受益人群。通过基于药物机制和靶点识别目标人群，结合多维和多组学的生物标志物，有望平衡平台试验的效率与精准性。同时，利用患者来源的诱导多能干细胞模型，可以弥补动物研究在预测药物疗效方面的局限性，从而提高ALS临床试验的成功率。
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( X; Y3 \: U% h! r, q' }$ f. I. Y经过二十余年的深耕发展，北医三院已成为国内领先、国际有影响力的ALS诊疗中心。樊东升教授的述评为ALS临床试验设计提供了新的思路和方向，标志着樊东升教授在该领域得到国际同行的高度认可，进一步提升了北医三院在国际神经内科领域的影响力。
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原文链接：https://www.thelancet.com/journals/laneur/article/PIIS1474-4422(25)00150-4/abstract
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渐冻症靶向治疗应用临床 患者在北医三院完成全国首针注射
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: y4 y  Y6 {% F) k" Y2025年6月10日6:00，43岁的李女士在北京大学第三医院神经内科接受了托夫生注射液腰穿鞘内注射治疗。据了解，这是肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）靶向治疗药物托夫生注射液国内正式商业上市后的全国首方。这标志着我国首个针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变所致成人渐冻症（SOD1-ALS）的疾病修正治疗药物正式应用于临床，为治疗这一罕见且致命的神经系统疾病带来源头干预的新希望。
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1 l+ H; n8 b9 z7 M/ s李女士因不明原因的进行性肌肉无力来到北医三院就诊，诊断患有SOD1-ALS。在神经内科与药学部的紧密协作下，北医三院高效完成了药物引进和采购流程，确保了此次首方治疗的顺利实施。治疗结束后，北医三院神经内科主任、我国著名神经病学专家樊东升教授来到病房，看望并慰问了这位具有特殊意义的首方患者。

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' P0 [, C/ q' \6 t& B: L5 P托夫生注射液是全球首个且目前唯一获批用于SOD1-ALS成人患者的疾病修正治疗（DMT）药物。它突破了传统治疗仅能缓解症状的局限，首次实现了针对病因的精准干预。该药物分别于2023年4月获美国FDA批准、2024年9月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。其核心作用机制在于作为一种反义寡核苷酸（ASO）药物，能够特异性地与导致疾病的SOD1 mRNA结合，促进其降解，从而显著减少毒性SOD1蛋白的合成与蓄积。这种从源头上减轻运动神经元损伤的方式，被证实具有延缓疾病进展的潜力。此次正式应用于临床，标志着我国渐冻症诊疗正式迈入“对因治疗”的新纪元。


2 O- P( P, ^, e' S% f; u* L多年来，北医三院神经内科在樊东升教授的带领下，在渐冻症的临床诊疗与科研领域积累了深厚底蕴，处于国内领先地位。医院专门开设了渐冻症专病门诊和多学科诊疗（MDT）门诊，致力于为患者提供从基因筛查、精准诊断到个体化治疗的全流程服务，有效减少误诊误治，缩短确诊时间。

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樊东升教授强调，对于渐冻症，尤其是具有明确遗传背景（如SOD1突变）的患者，“早发现、早诊断、早治疗”至关重要。他提醒公众，若出现不明原因的进行性肌肉无力、肌肉跳动（束颤）或肌肉萎缩等症状，应高度警惕，及时前往神经内科专病门诊就诊，争取宝贵的治疗时间窗。

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4 t7 R8 g9 }2 }# B3 r* i# z) O北京大学第三医院神经内科将持续致力于为渐冻症患者提供国际前沿的诊断和治疗方案，推动中国神经退行性疾病诊疗水平的提升。
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我国第一份处方“干细胞”药物6月6日由北大人民医院黄晓军院士团队开具！我国干细胞药品正式开启商业化临床应用
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2025年6月5日，艾米迈托注射液首张处方在北京大学人民医院黄晓军院士团队开出。6月6日清晨，药品从冻存环境中取出，首个“艾米迈托注射液”的配药工作有序展开。完成清洗、质检、包装等程序，全程扫码追溯后，药品被放入专业冷链箱送往医院。2025年6月6日13：32，患者完成注射，标志着我国干细胞药品正式开启商业化临床应用。

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干细胞疗法从实验向临床转化，标志我国细胞治疗进入标准化时代。北大人民医院在干细胞临床研究与规范应用中的引领作用，为后续疗法（如神经损伤、糖尿病等）奠定基础。

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此次北大人民医院开出首张干细胞处方，不仅是我国细胞技术落地的里程碑，更为重症aGVHD患者提供了“救命方案”。未来随着适应症拓展（如红斑狼疮、神经修复等）及医保政策支持，这一技术有望惠及更广泛人群。